我國(guó)兒童用藥研發(fā)活力持續(xù)迸發(fā)

2024-09-25

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　　在鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新系列政策的激勵(lì)下，我國(guó)兒童用藥研發(fā)活力持續(xù)迸發(fā)。2019年以來，共有271個(gè)兒童用藥獲批上市（含增加適應(yīng)證），包括兒童專用藥、鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單品種及罕見病用藥等，臨床急需更好得到滿足。與此同時(shí)，兒童受試者參與臨床試驗(yàn)情況持續(xù)向好，2023年度兒童受試者參與的藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)首次突破200項(xiàng)。
　　近年來，國(guó)家藥監(jiān)局積極鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新，多措并舉滿足兒童患者臨床急需。我國(guó)兒童用藥審評(píng)審批質(zhì)量和效率不斷提升，研發(fā)技術(shù)要求與國(guó)際接軌，藥品上市數(shù)量明顯提升，2019年至今，國(guó)家藥監(jiān)局共批準(zhǔn)271個(gè)兒童用藥。
　　其中，2024年1月至5月，共有21個(gè)兒童用藥獲批，1/3通過優(yōu)先審評(píng)審批程序加快上市。為落實(shí)對(duì)具有明顯臨床價(jià)值的兒童用藥采取優(yōu)先審評(píng)審批程序的舉措，便于研發(fā)單位更好了解與把握兒童用藥創(chuàng)新研發(fā)方向，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心網(wǎng)站開辦了“兒童用藥專欄”，持續(xù)公示優(yōu)先審評(píng)審批通過的兒童用藥批準(zhǔn)信息。
　　2024年獲批上市的兒童用藥中包括多個(gè)罕見病用藥。例如，鹽酸替洛利生片擴(kuò)展兒童適應(yīng)證，用于治療發(fā)作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。據(jù)悉，發(fā)作性睡病是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，5歲即可起病，超過50%發(fā)作性睡病患者在18歲之前出現(xiàn)首發(fā)癥狀。鹽酸替洛利生片是目前全球唯一上市能改善發(fā)作性睡病的日間過度睡眠和猝倒的口服非精神類管控藥物。
　　已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作穩(wěn)步推進(jìn)。為完善藥品說明書中兒童用藥信息，提升兒童安全用藥水平，解決我國(guó)兒科臨床的超說明書使用問題，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局于2023年5月發(fā)布《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心于2024年4月發(fā)布了《藥審中心關(guān)于已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作細(xì)則（試行）》，對(duì)品種遴選范圍、說明書修訂與審核流程，以及品種申報(bào)程序等作了進(jìn)一步的明確。截至目前，已發(fā)布三批已上市藥品說明書增加兒童用藥信息的品種名單和藥品說明書修訂建議，涉及氟馬西尼注射液、左乙拉西坦口服溶液等兒科常用品種。
　　臨床試驗(yàn)是藥物研發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。提升兒童受試者參與的藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)的質(zhì)量與效率，對(duì)于促進(jìn)兒童用藥創(chuàng)新研發(fā)非常重要。近年來，我國(guó)兒童受試者參與臨床試驗(yàn)情況持續(xù)向好。我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)數(shù)據(jù)顯示，2023年兒童受試者參與的藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)為205項(xiàng)，與2022年相比增加25.0%。其中，兒童受試者參與的1類創(chuàng)新藥藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)72項(xiàng)，占比35.1%；兒童受試者參與的罕見病用藥藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)25項(xiàng)；占比12.2%；兒童受試者參與的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)41項(xiàng)，占比20.0%。在我國(guó)整體藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)數(shù)量增長(zhǎng)的背景下，兒童受試者參與的臨床試驗(yàn)實(shí)現(xiàn)數(shù)量和占比的增長(zhǎng)，體現(xiàn)了兒童用藥研發(fā)正日益受到重視。（信息來源：?中國(guó)醫(yī)藥報(bào)）